Bác sĩ ở hãng sinh học Biogen Inc đang xem các hình ảnh chụp cắt lớp của hộp sọ. Cơ Quan Quản Trị Thực Phẩm và Dược Phẩm Hoa Kỳ (US Food and Drug Administration) đã tăng tốc các chấp thuận cho việc thử nghiệm thuốc Aduhelm giúp chống suy giảm trí nhớ. Nguồn: BIOGEN/AAP

HOA KỲ - Các bác sĩ đang nỗ lực tìm xem những người nào nên nhận điều trị Alzheimer theo phương thức mới, sau khi Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ chấp thuận gần đây làm dấy lên cả sự phấn khích và hoài nghi. Đây là loại thuốc đầu tiên theo các cơ quan quản lý Hoa Kỳ có thể giúp làm bệnh chậm lại.Việc phê duyệt bỏ qua cảnh báo từ các cố vấn độc lập của họ rằng phương pháp điều trị chưa chứng minh là làm chậm bệnh, nhưng hiện các cơ quan quản lý khác trên thế giới đang kiểm tra lại nghiên cứu gây tranh cãi đằng sau loại thuốc này.

Aaducanumab thường được gọi là Aduhelm, là một loại thuốc được sản xuất bởi Biogen.

Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ cho biết đã cấp phép loại thuốc này dựa trên các kết quả dường như "có khả năng hợp lý" mang lại lợi ích cho bệnh nhân Alzheimer.

Đây là loại thuốc duy nhất mà các cơ quan quản lý Hoa Kỳ cho biết có thể điều trị bệnh Alzheimer, thay vì quản lý các triệu chứng như lo lắng và mất ngủ.

Quyết định này, có thể ảnh hưởng đến hàng triệu người Mỹ lớn tuổi và gia đình của họ, đã gây ra bất đồng giữa các bác sĩ, nhà nghiên cứu y tế và các nhóm bệnh nhân.

Điều này cũng có ý nghĩa sâu rộng đối với các tiêu chuẩn được sử dụng đánh giá các liệu pháp thử nghiệm, gồm cả những tiêu chuẩn chỉ cho thấy những lợi ích gia tăng.

Jonathan Schott là Giáo sư Thần kinh học tại Đại học College London và Giám đốc Y tế của Nghiên cứu Bệnh Alzheimer ở Vương quốc Anh, tài trợ cho các nghiên cứu về phương pháp điều trị căn bệnh này.

Ông Schott không kỳ vọng loại thuốc này là chính yếu nhất để giải quyết bệnh Alzheimer, nhưng ông tin rằng đây sẽ là một thay đổi quan trọng thu hút đầu tư từ các công ty dược phẩm.

Ông nói "Tôi muốn dùng phép so sánh giống như việc chạy bốn phút dặm. Phải mất nhiều thời gian để vượt qua những rào cản để đạt kỷ lục  đó . Ngay sau khi có người chạy được bốn phút dặm, năm đó đã có vài người vượt qua được tiêu chuẩn đó."

"Chúng tôi đã thấy điều này trong đột quỵ. Chúng tôi đã thấy điều này trong bệnh đa xơ cứng. Những loại thuốc đầu tiên được cấp phép không nhất thiết phải là loại tốt nhất. Chúng không phải là những loại sẽ được sử dụng duy nhất, nhưng chúng là một động lực chính để tiếp tục đầu tư."

Bệnh nhân và gia đình của họ cũng hoan nghênh quyết định này.

Mẹ của Emily Allen được chẩn đoán mắc bệnh Alzheimer cách đây 11 năm khi bà vừa tròn 60 tuổi.

Cô Allen tin rằng các bác sĩ yêu cầu sự kiên nhẫn và thận trọng hơn không phải lúc nào cũng hiểu được tình thế tiến thoái lưỡng nan của những gia đình mắc bệnh Alzheimer.

Cô tin rằng những bệnh nhân mắc căn bệnh kéo dài này nên được tạo cơ hội để thử những loại thuốc mới như thế này.

Cô nói "Hầu như không có gì cho bệnh Alzheimer vào lúc này, và nó thực sự chỉ hữu ích trong những giai đoạn rất sớm mà lúc đó đã quá muộn đối với mọi người. Và tôi nghĩ thật không công bằng khi quá thận trọng với một căn bệnh thực sự ảnh hưởng gia đình."

"Tôi thực sự không thể nhấn mạnh hết mức độ ảnh hưởng khi mẹ tôi bị bệnh Alzheimer sớm đã ảnh hưởng đến cuộc sống của tôi ở độ tuổi 20 và 30. Chúng tôi đã không thể quây quần bên nhau như một gia đình trong một thời gian khá dài hoặc chúng tôi có thể gặp nhau, nhưng chúng tôi thực sự không thể nói chuyện xung quanh Mẹ vì Mẹ bị rối loạn tâm thần khá nặng. Vì vậy, nó có ảnh hưởng rất lớn đến mối quan hệ với tôi và gia đình, cũng như hạnh phúc của chính tôi. "

Alzheimer là bệnh mất trí nhớ phổ biến nhất.

Trung tâm của bệnh là sự tích tụ của các protein bất thường trong não.

Sau đó, nó trở thành một chứng rối loạn não tiến triển không thể đảo ngược, từ từ phá hủy trí nhớ, kỹ năng tư duy và khả năng thực hiện các công việc đơn giản.

Nó dẫn đến mất tế bào não và thay đổi hóa học gây mất trí nhớ.

Thuốc mới Aducanumab nhắm mục tiêu đến protein amyloid bất thường bằng cách tạo ra phản ứng miễn dịch.

"Các loại thuốc mà chúng ta có cho đến nay, đã được cấp phép gần 20 năm trước, tăng cường các chất hóa học trong não ở bệnh nhân mắc bệnh Alzheimer, nhưng không làm gì để giải quyết các quá trình căn bản mà chúng tôi  tin rằng, do đó, sự tích tụ của các protein bất thường này. Loại thuốc này, aducanumab, được thiết kế để loại bỏ protein amyloid khỏi não. Và đó là thứ mà chúng tôi nghĩ rằng sự tích tụ amyloid, bắt đầu nhiều, nhiều năm trước khi có triệu chứng."

Nghiên cứu tại Bệnh viện Charing Cross của Luân Đôn đã đóng góp vào hai nghiên cứu được đánh giá bởi các cơ quan quản lý.

Ông Schott giải thích sự tranh cãi về những phát hiện này.

"Cuộc tranh luận là liệu người ta có cần thấy sự cải thiện nhận thức trong cả hai nghiên cứu hay không, liệu một nghiên cứu là quang sai, dương tính hay tiêu cực hoặc ngược lại, và sau đó liệu việc loại bỏ amyloid khỏi não có đủ để thúc đẩy một hiệu ứng cơ học, mà chúng ta mong đợi sẽ có những tác động lên nhận thức sau đó."

Hiện tại, quyết định này sẽ chỉ ảnh hưởng đến người Mỹ và công ty đã đồng ý thiết lập một nghiên cứu lớn thứ ba giai đoạn ba.

Cơ quan quản lý thuốc hàng đầu của FDA đã thừa nhận "những bất ổn còn sót lại" xung quanh loại thuốc này, nhưng cho biết khả năng thuốc Aduhelm của công ty trong việc giảm các protein  có hại trong não được kỳ vọng sẽ giúp làm chậm chứng mất trí.

Schott cho biết các nhà quản lý đã có quan điểm phản đối những gì được gọi là một lộ trình phê duyệt cấp tốc.

Biogen cho biết loại thuốc này sẽ có giá khoảng 56.000 đô la cho một năm điều trị thông thường và giá sẽ không tăng trong bốn năm.

Hầu hết bệnh nhân sẽ không phải trả nhiều tiền như vậy nhờ vào bảo hiểm và các khoản chiết khấu khác.

Công ty cho biết họ đặt mục tiêu hoàn thành thử nghiệm tiếp theo về loại thuốc này vào năm 2030.

Các nhóm như Nghiên cứu bệnh Alzheimer giờ đây sẽ buộc các cơ quan chức năng như Cơ quan quản lý thuốc và sản phẩm chăm sóc sức khỏe phải làm theo.

Nhưng hiện tại, loại thuốc này đang được dành cho những người được chẩn đoán rất sớm trong quá trình tiến triển của bệnh và một trong những trở ngại lớn nhất là chẩn đoán chính xác bệnh.

Giám đốc Nghiên cứu tại Vương quốc Anh, Tiến sĩ Susan Kohlhaas phát biểu.

"Để chẩn đoán đúng bệnh Alzheimer thường yêu cầu quét PET (chụp cắt lớp phát xạ positron) để xem liệu các protein có tích tụ trong não hay không. Những protein này không có sẵn cho mọi người. Vì vậy, có những thách thức thực sự. "

"Đó là một trong những lĩnh vực của Nghiên cứu về bệnh Alzheimer của Vương quốc Anh đang nghiên cứu vì chúng tôi biết rằng những người được chẩn đoán càng sớm và chúng tôi có thể đưa họ vào nghiên cứu càng sớm thì càng sớm tìm ra phương pháp điều trị cho tình trạng này và cũng sớm xác định được phương pháp điều trị nào hiệu quả."

Truyền dịch và nhiều phương pháp chụp cắt lớp phát xạ positron không chỉ là phương pháp điều trị đắt tiền, mà chúng cũng không sẵn có cho đa số mọi người trên thế giới.